公共决策视野下药品临床综合价值的界定、测量

我国药品价值评价工作开始于2005年前后，以基于价值的药品定价研究、药物的临床价值、上市后药品价值研究为主[1]。2018年，国家卫生健康委员会药政司出台《国家药品临床综合评价总体工作方案》[2]（以下简称《方案》），明确提出“建立以基本药物为重点的临床综合评价体系”。2019年4月，国家卫生健康委员会发布《国家卫生健康委关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知》[3]，提出：“要以药品临床价值为导向，推动有关证据用于国家基本药物目录、鼓励仿制药品目录、鼓励研发申报儿童药品清单的遴选和动态调整，提高合理用药水平”。然而在公共资金支付能力有限的情况下，对于国家卫生健康委员会、国家医疗保障局、省市级卫生行政部门、各级医疗卫生机构等公共决策部门如何界定、测量药品临床综合价值以及根据评价结果进行决策，仍是一个需要综合不同利益相关方意见的过程。因此，笔者在本文中系统梳理药品临床综合价值的评价指标、测量与评价方法，为我国公共决策视野下评估及应用药品临床综合价值进行科学决策提供依据。

1 概念界定

“价值”是一个复杂的概念[4]，随卫生经济学家对其认知的不断提升而发生演变。卫生经济学家在微观经济学的基础上将“价值”定义为个人（或代表个人行使权利的支付方）为了获得卫生服务或健康产品，愿意付出的代价（Willingness-to-pay）[5]。

2018年，国际药物经济学与结果研究组织（International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research，ISPOR）的特别工作组（Special task force，STF）从经济学角度对“价值”进行定义：“总价值”是一个人愿意为获得经济利益或接受某种干预措施而付出的代价。“净价值”是从中减去为获得这项“总价值”而产生的机会成本，即价值是消费者为了避免失去服务或商品而意愿支付的代价[6]。

2019年，胡善联[7]提出：“‘价值’是指在医疗卫生服务过程中投入的成本与获得的健康结果的比值。对患者而言，短期治疗费用的投入可以立即看到治疗的效果，如症状改善、病情好转、痊愈、生活质量改善抑或死亡。有的疾病或健康可能需要全生命周期的投入”。

Neumann PJ等[8]提到，面对不断抬升的药品价格，转向基于价值的以药品为代表的治疗方案的评估框架是一项积极的举措。价值评价可以激励企业开发和生产更多人们想要的能够改善健康的产品。目前70%的药品临床价值框架源自欧洲和美国，并集中在以肿瘤为代表的治疗领域[9-10]。国际机构的药品临床综合价值指标见表1。

《国家卫生健康委关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知》中提到药品临床价值评价需要考虑安全性、有效性、经济性等指标[3]。《“健康中国2030”规划纲要》中的“共建共享，全民健康”[11]提示，临床综合价值的评价中需要关注药品的可及性、公平性和适宜性。结合国际公认指标及我国政策要求，笔者建议临床综合价值评价核心指标为安全性与有效性、经济性与可支付性、可及性与公平性、依从性、适宜性。

2 评价指标与方法

2.1 安全性与有效性

安全性（Safety）和有效性（Efficacy）是选择某种药品的首要考虑因素。安全性代表了各利益相关方对药品风险可接受程度的价值判断[12]。安全性指标通常以健康效果指标以外的在服用药品的患者中发生的健康危害事件数来描述。安全性信息包括药品的上市前及上市后安全性信息两部分。药品上市前安全性信息来源于药品说明书；上市前临床研究以及接受治疗的人数证据来自企业资料或文献；上市后出现的不良事件及不良反应、与同类药物的安全性比较等信息来自PubMed、中国知网和万方数据库等国内外数据库文献，以及美国FDA、我国国家药品监督管理局（National Medical Products Administration，NMPA）网站和药源性疾病信息网等[13]。

表1 国际机构的药品临床综合价值指标Tab 1 Indicators of drug clinical comprehensive value from international agencies国家/地区欧洲开发者欧洲肿瘤内科学会（European Society for Medical Oncology，ESMO）[5]美国 美国医学研究所（The Institute of Medicine，IOM）[5]美国临床肿瘤学会（American Society of Clinical Oncology，ASCO）[5]美国国家综合癌症网络（National Comprehensive Cancer Networ，NCCN）[5]指标·总生存期（Overall survival，OS）和生活质量（Quality of life，QoL）·无病生存期（Disease free survival，DFS）、无复发生存期（Recurrence-free survival，RFS）、无事件生存期（Event-free survival，EFS）、无远处转移生存期（Distant disease free survival，DDFS）、无复发时间（Time to recurrence，TTR）可作为OS和QoL 2项指标的替代指标·安全性、有效性、以患者为中心（Patient centeredness）、及时性（Timeliness）、效率性（Efficiency）和公平性·毒性（安全性）、临床受益（Clinical benefit，也即有效性）和成本（效率性）Darius N等[10]·E——治疗药物或方案的有效性（Efficacy of regimen/agent）·S——治疗药物或方案的安全性（Safety of regimen/agent）·Q——证据的质量（Quality of evidence）·C——证据的一致性（Consistency of evidence）·A——治疗药物或方案的可支付性（Affordability of regimen/agent）·核心指标包括净成本（Net costs）和质量调整生命年（Quality-adjusted life years，QALYs）·常见但纳入情况不一致的指标包括生产率（Productivity）和依从性·通常没有被纳入的新价值指标包括健康结果的不确定性、担心被传染的恐惧（传染风险）、保险价值（Insurance value）、疾病的严重程度、希望的价值（Value of hope）、实物期权价值（Real option value）、公平性以及科技的溢出效应（Scientific spillovers）

文章来源：《决策与信息》 网址: http://www.jcyxxzz.cn/qikandaodu/2020/0928/420.html